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Un nuevo sistema híbrido de transferencia génica.
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Fecha de Publicación: 17-12-2013
Fuente: Long-term efficient gene delivery using polyethylenimine with modified Tat peptide., Biomaterials
Estructura de la proteína Tat1 de VIH-1 (púrpura) en complejo con P-TEFb y Cdk9.
El nuevo sistema es cinco veces más eficiente en la introducción de ADN que los métodos comerciales. El sistema es en realidad un híbrido péptido-polímero formado a partir de dos vectores ya utilizados para llevar ADN a las células, pero menos eficaces por separado. Estos vectores no virales se utilizan para la transfección, es decir, el proceso de introducción de material genético extraño en una célula. Son esencialmente vehículos capaces de unir el material genético e introducirlo en la célula. Pero la transfección no es tan fácil, ya que la células han evolucionado para regular muy precisamente la entrada de partículas en su interior. Incluso si el material genético transportado logra atravesar la membrana celular, el citoplasma de la célula tiene sistemas capaces de evitar la entrada en el núcleo. para detener cualquier cosa de entrar en el núcleo, que es en realidad donde se desea llevar el material genético para expresarlo. La alternativa tradicional a estos problemas son los virus, ya que son auténticas lanzaderas biológicas que han evolucionado precisamente para esa tarea: introducir su material genético en la célula que infectan. Sin embargo, la trasfección viral presenta problemas derivados de la inmunogenicidad, el alto coste que conlleva su producción en masa y los requisitos de seguridad que tienen que salvar para ser utilizados in vivo. Para este proyecto, los autores del trabajo han emparejado una versión modificada de la proteína tat del VIH-1 (una proteína reguladora del VIH-1 que aumenta drásticamente la eficiencia de la transcripción del virus) con polietilenimina (PEI) , un polímero particularmente eficaz en la trasfección de oligonucleótidos. Al combinar mTat y PEI, consiguieron un nuevo vector no viral más eficaz que mTat o PEI individualmente. El sistema es eficiente tanto in vitro (células en cultivo) cómo in vivo. En este último caso, han logrado mantener la expresión del gen introducido durante aproximadamente siete meses. Todos estos datos hacen del sistema una altenrativa interesante y prometedora, tanto como herramienta experimental como para su uso para terapia génica.