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Fibao Una perspectiva molecular en medicina
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El regulador de la unión neuromuscular PGC-1alfa podría ser una nueva diana terapéutica para la enfermedad de Duchene.
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Fecha de Publicación: 16-8-2007
Fuente: A new way to regulate the NMJ., Nat Med
Se representan un ratón y unas cápsulas que simbolizan el tratamiento posible
Actualmente los tratamientos experimentales están enfocados al gen de distrofina que está mutado en esta enfermedad. Con esta orientación se ha intentado la terapia génica para reemplazar el gen de la distrofina y la exclusión de la mutación utilizando oligonucleótidos antisentido. Ambos intentos están en sus comienzos y se enfrentan a importantes retos técnicos. Otras estrategias dirigidas a tratar los síntomas se basan en bloquear la mioestatina. En este trabajo se propone una nueva diana para diseñar nuevos tratamientos farmacológicos para la enfermedad de Duchene. Esta nueva diana es la proteína PGC-1alfa (peroxisome proliferator-activated receptor ganma co-activator 1alpha). Esta proteína es un coactivador que regula un amplio conjunto de genes incluyendo genes mitocondriales y genes de la unión neuromuscular. Los ratones con niveles elevados de PGC-1 alfa mantienen más masa muscular.